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当前我国生物医药产业已实现从仿制为主向创新引领的转型,2025年创新药上市达76个、对外授权交易额突破1300亿美元,但自主研发首创新药占比仅5.71%、全新靶点药品仅11个,产业发展仍深陷困境。全国政协委员、中国药科大学校长郝海平认为,我国创新药发展的核心矛盾在于原始创新乏力、转化链条断裂、可及性不足的三重困境叠加,唯有以系统思维构建全链条创新生态,才能推动创新药实现突破。

郝海平指出,最核心的问题是原始创新策源能力薄弱,研发布局扎堆热门靶点导致同质化严重,而核心数据与算法对外依赖度高,不仅制约创新突破,更存在潜在安全风险。同时,成果转化的“死亡之谷”难以跨越,医药成果转化率不足5%,高校和科学家的原创发现缺乏平台和生态支持,从基础研究到临床应用路径长、成本高。而在终端应用端,创新药可及性偏低的问题尤为突出,2024年创新药个人现金支付占比近50%,商业健康保险支付仅占7.7%,患者陷入“有药不敢用”的困境,医保过度承压而商保补充作用未能发挥。此外,人才评价体系单一、早期研发“耐心资本”缺位、跨学科协同平台缺失等问题,进一步加剧了创新药发展的多重矛盾。
破解创新药发展难题,需从源头创新、成果转化、临床普惠三大维度系统发力,构建全链条解决方案。郝海平提出,首要抓手是建设国家原创药物研发生态区与人工智能药学国家实验室,以南京为核心整合长三角资源,发挥新型举国体制优势,打破数据孤岛与学科壁垒。通过推进有组织科研锚定重大疾病防治、“卡脖子”技术攻关等方向,布局概念验证、中试放大等关键平台,贯通从论文到产品的转化路径;同时利用人工智能重塑药物研发范式,让AI在靶点发现、分子设计等环节发挥赋能作用,将原本20步的化学反应简化为6-7步,大幅提升研发效率、降低成本。在产业支撑层面,要改革人才评价体系,培育“药学+人工智能+监管科学”复合型人才,通过政府专项基金引导形成“耐心资本”,完善全周期融资生态。而在提升可及性上,需健全多元支付体系,明确医保与商保功能边界,医保坚守“保基本”定位并开放数据,商保依托专属目录开发创新药保障产品,通过搭建 “一站式”结算系统、建立跨部门协同监管机制,推动商保支付占比向成熟国家44%的水平靠拢,切实降低患者负担。
审视创新药产业发展,其本质是一场关乎系统协同、价值回归的产业变革,更是科技强国与健康中国建设的重要支撑。郝海平的探索与思考,为创新药发展指明了核心方向:创新药研发从来不是单一主体的孤军奋战,唯有打破主体间壁垒,让创新要素充分流动,才能实现“从0到1”的突破式发展。
从实践来看,南京生物医药集聚区的探索已形成样板,近40%的全国创新药来自江苏,近50%的创新药出海总额由江苏贡献,证明了生态构建的重要价值。而创新药的终极价值,在于守护人民生命健康,脱离普惠性的创新终将失去根基,这要求我们必须兼顾研发创新与临床可及,让创新成果真正惠及民生。
当前,我国创新药产业正处于从仿制到原创、从本土到国际的关键转型期,挑战与机遇并存。郝海平预判,未来5—10年,随着创新生态的完善,我国将诞生国际领先的医药跨国企业,在肿瘤、阿尔茨海默病等重大疾病领域实现原创药突破,让更多患者享受到更优质、更可及的治疗方案。
唯有坚持以临床价值为导向,以系统思维打造从研发到转化、从创新到普惠的完整闭环,才能牢牢掌握生物医药产业发展命脉,让更多贴合中国人群需求的原创药物涌现,为国家战略发展注入强劲动能。(记者 张梦凡)
