今日，跨国制药企业赛诺菲宣布，其创新药物瑞达普（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局批准，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平。作为全球首个作用于创新靶点APOC3的RNA干扰（siRNA）药物，该药的获批标志着我国对于此类严重遗传性脂代谢紊乱疾病的治疗，首次拥有了精准有效的手段。

　　FCS是一种与基因突变相关的高甘油三酯血症，患者长期面临急性胰腺炎反复发作的风险，重度发作死亡率可达30%，约32%的患者会经历胰腺炎反复入院。由于常规治疗方案对此类患者基本无效，他们只能依赖严格的极低脂饮食管理，承受着沉重的疾病与生活负担。

　　本次获批的该产品直击这一未满足的临床需求，通过精准抑制导致甘油三酯升高的关键蛋白APOC3的生成，从根本上干预疾病进程。

　　关键的全球III期临床试验数据表明，该药物能将FCS患者的空腹甘油三酯水平较基线降低80%，并将急性胰腺炎的发生风险较安慰剂组同样降低80%。尤为突出的是，其一年仅需四次皮下给药的便捷方式，极大提升了治疗依从性，为患者提供了突破性的治疗选择。

　　中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示，此次获批精准回应了临床在甘油三酯管理方面的迫切需求，随着此类创新疗法的问世，未来血脂管理有望迈入更规范化、精准化的新阶段。

　　中华医学会心血管病学分会主任委员马长生教授强调，此次获批有望改变FCS过往缺乏有效药物的管理模式，提升患者生活质量。

　　更为行业瞩目的是，从该药获得美国食品药品监督管理局突破性疗法认定，到在中国正式获批，时间间隔之短。赛诺菲大中华区总裁施旺表示，这充分印证了中国对“全球新”创新药的支持力度，正助推医药前沿科技快速转化为守护人民健康的“新质生产力”。（张梦凡）