专家呼吁三方协同做好长期管理，助力多发性骨髓瘤迈向功能性治愈

　　近年来，多发性骨髓瘤的发病率逐年攀升，已成为我国发病率位居第二的血液系统恶性肿瘤。由于其难以彻底治愈、临床表现复杂易导致误诊漏诊，以及居高不下的复发率，患者往往长期陷入治疗困境。值得欣慰的是，随着医疗技术的快速发展，多种创新药物和治疗方案已逐步应用于临床，为患者带来了新的希望。

　　近日，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科孙春艳教授在接受采访时指出，当前多发性骨髓瘤的治疗已迈入新阶段，其核心在于“早诊早治提疗效、创新疗法助治愈、长期管理保生存”，患者有望实现更高质量的长期生存，迈向“功能性治愈”。

　　人口老龄化、检出手段进步，成发病率升高主因

　　多发性骨髓瘤发病率上升主要与三大因素相关。孙春艳教授分析指出：首先，人口老龄化趋势明显，而该病好发于老年群体，随着人均寿命的延长，患者数量自然增加；其次，检测手段不断进步，加上健康体检的普及和科普宣传力度的加大，使更多潜在患者得以及时就诊和确诊；第三，疾病关注度提高，部分县市级医院即使未设独立血液科，也专门开设了多发性骨髓瘤亚专科。由于患者多为老年人，不少人选择就近治疗，使得该病成为基层医院的重要诊疗病种之一。

　　“近十年来，多发性骨髓瘤的治疗取得了显著进展。” 孙春艳教授提到，过去患者的中位生存期仅为3–4年，如今在国内已延长至8–10年。生存期的延长也使得患者群体不断积累。

　　尽管多发性骨髓瘤的确诊并不复杂，但由于其临床表现多样，误诊和漏诊问题仍需引起重视。孙春艳教授介绍，该病的核心症状包括高钙血症、肾功能损害、贫血以及骨痛或骨质破坏。“很多患者首次就诊往往不在血液科，如果接诊医生在排除本科室疾病后未能考虑到血液系统疾病，就可能导致诊治延误。”

　　早诊早治是关键，创新疗法点亮“功能性治愈”希望

　　“从出现症状到确诊，通常需要2-6个月。这段时间虽一般不致命，但疾病可能从早期进展至中晚期。” 孙春艳教授强调，改善预后的关键在于早诊早治。结合近年来新药的广泛应用，可显著提升患者的长期生存率。

　　目前，多发性骨髓瘤的治疗目标已不再局限于缓解症状和延缓疾病进展，而是朝着“功能性治愈”迈进。所谓“功能性治愈”，是指通过治疗使患者体内的肿瘤细胞降至现有检测手段无法检出的水平，并长期维持稳定。

　　近年来涌现的多种创新疗法为实现这一目标提供了有力支持。以双特异性抗体为例，其通过“一端连接肿瘤细胞，一端连接人体T细胞”的机制，直接引导免疫细胞精准杀伤肿瘤细胞。该疗法不仅有效率超过90%，还能有效避免“脱靶效应”，覆盖更多类型的肿瘤细胞。

　　“即便是复发患者，也无需过度恐慌。”孙春艳教授表示，虽然90%以上的患者可能出现复发，但目前复发后的治疗有效率仍超过90%。以往复发后治疗的中位缓解时间为1—2年，如今随着双特异性抗体、CART细胞治疗等新药和新技术的不断涌现，复发后再治疗的有效率和缓解时间都得到了极大地提高。

　　长期管理需“三方合力”，提高依从性是关键

　　由于多发性骨髓瘤需要长期治疗，孙春艳教授以高血压、糖尿病等慢性病为例，强调了“长期管理”的重要性，并指出这需要医、患、家属三方的共同努力。

　　孙春艳教授分享了两个典型案例：武汉的刘先生30多岁时确诊，如今已实现十余年的无病生存，每周坚持健身和数小时骑行，生活积极乐观；而另一位老年患者因症状好转后自行中断复诊，导致旧病复发，追悔莫及。 “初诊患者的治疗有效率高达90%–100%，但依从性差将直接影响预后。”她呼吁，患者务必坚持规范治疗，切勿因短期症状缓解而擅自停药，积极配合和长期规范治疗至关重要。

　　孙春艳教授最后强调，随着早诊意识的提高、创新疗法的普及以及长期管理策略的完善，多发性骨髓瘤患者的生存质量与生存期将持续改善。“只要积极配合治疗，患者完全可以像正常人一样享受高质量的生活。”（张梦凡）