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国内首个改写“短肠人”输液困境创新药上市

来源:光明网2024-02-29 09:41

  光明网讯 武田中国近日宣布,旗下消化领域产品注射用替度格鲁肽正式获国家药品监督管理局批准,适用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。

  武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示,该药物曾经借助进博会的溢出效应在6个月内实现了从进博首秀到博鳌先行先试患者用药‘展品变商品’的转化,目前又迎来了它的正式获批,秉承‘患者为先'的理念,未来,武田将继续加速引入更多全球创新产品,满足中国患者未尽的临床需求,让他们从高度创新的药物和变革性的疗法中获益。

  短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后,肠道有效吸收面积显著减少,残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求,出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍5为主的症候群。在肠道手术后,几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持治疗以维持和改善营养需求,尤其对于肠道适应不完全的患者,可能需要终生依赖肠外营养支持。"短肠人"是一个超罕群体,根据估算,我国成人患病率约为0.73/1,000,000,且有逐年上升的发病趋势。

  此前,国内短肠综合征患者群体处于"缺乏有效药物"的治疗困境,因此往往只能长期依赖肠外营养支持和静脉输注支持。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示,接受肠外营养支持治疗的患者年平均输注191天,未成年患者年平均输注257天。

  武田研发全球副总裁、亚太研发中心负责人王璘博士表示,注射用替度格鲁肽的快速成功获批,将为中国短肠综合征成人及一岁以上儿童这一罕见病患者群体提供全新的治疗选择,极大地改善患者的生活质量。目前短肠综合征患病率极低,但发病趋势呈逐年上升。

  上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示,很高兴看到替度格鲁肽获批,这为我们医生和患者提供了新的‘治疗武器',也将重新定义肠康复治疗,开启短肠综合征治疗的新篇章。得益于海南博鳌乐城‘先行先试'政策,目前已经有5名患儿用上了替度格鲁肽进行治疗,且整体临床反馈良好。这既是发挥国家政策优势惠及患者的生动体现,也是创新疗法为患者及其家庭带来新生希望与健康福祉的真实写照。作为医生,我们很期待看到未来有更多的患者能降低甚至摆脱对肠外营养的依赖,改善生活质量,改写被‘输液袋'束缚的命运,拥有高质量的健康生活和自由人生。

  目前,替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市,以及河北省共五个省级或地市惠民保的海外特药目录,被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔,这也将降低用药患者的经济负担。(张梦凡)

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