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中新网上海7月21日电 (记者 陈静)中国医学科学院血液病医院白血病中心主任王建祥教授21日接受记者采访时表示,当前,中国白血病的治疗已发生了翻天覆地的变化,同时国家经济和科技的快速发展使民生得到了改善,创新药物可及性明显提高。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授告诉记者:“中国已经走向创新药的时代。十年前,一款创新药获批需要三年甚至更长时间,但现在部分创新药上市时间差已缩短到一年内,博鳌先行区基本可以与美国同步。比如,拓舒沃,中国是全球第二个批准其上市的国家。”
据悉,目前,中国创新医药领域的发展非常迅速,在上海、苏州、广州、北京等地的生物园区里有超过两千家生物医药企业从事创新疗法开发相关业务。但中国生物制药整体发展水平仍有巨大的发展空间。马军教授认为,在新药创新的投入上,在顶级研究团队的数量上,在创新药企的发展阶段上,中国与发达国家相比,有一定的差距,而生物制药行业的变革可能需要十到二十年的时间,对于坚持创新的生物制药企业,“创”与“变”是必走的路,这是个风险与机遇并存的时代。
据了解,今年获批上市的拓舒沃(艾伏尼布)是一种口服靶向抑制剂,用于治疗成人复发或难治性AML(急性髓系白血病)患者,助力中国血液肿瘤领域精准疗法发展。事实上,AML治疗手段在中国经历了多个发展阶段。据介绍,最初只有单一化疗手段且药物可及性非常差,导致患者缓解率不高;后来专家们探索了联合化疗方案提高缓解率,采用大剂量维持巩固,并进一步开展了造血干细胞移植,降低了患者死亡率。可是,对于很多病人,尤其是老年病人且合并其他疾病或有严重并发症者,很多方案并不合适。
马军教授表示:“白血病发病率是两头高,孩子多,老人多。欧美国家14岁以下儿童的AML治愈率已经达到了90%以上,中国一线城市儿童青少年患者治愈率也很高。但60岁以上的老年患者治愈率就非常低,他们非常需要靶向治疗。”
在王建祥教授看来,每个病患的身体状况是完全不一样的,脏器功能衰退及合并其他疾病给老年患者对高强度治疗的耐受性带来严重挑战。“近年来,针对基因突变靶点出现了新型靶向药物,让特殊人群患者尤其老年患者获得新的生存希望。最新研究成果显示,和比较传统的治疗方法相比,拓舒沃联合阿扎胞苷治疗的患者生存期可延长3倍,疗效明显改善。”这位专家指出。马军教授亦指出,这意味着,老年人不再像以前那样无药可用。
苏州大学附属第一医院吴德沛教授在接受采访时直言,精准诊断是精准治疗的基础,新型检测技术对AML患者的精准诊断分型、危险度分型和疗效监测的意义毋庸置疑,除常规的分子检测以外,当前二代测序检测技术也在临床上得到不断的应用。他认为,AML精准诊疗仍然存在可发展空间。
这位血液病诊疗专家告诉记者,当前三代测序正在临床应用探索阶段。三代测序的特点是单分子测序,检测时间更短,一定程度上降低了成本,弥补了部分二代测序的缺点,是未来高效快速分析检测的发展方向之一。他指出:“在追求高效快速分子检测之外,准确性也极其重要,分子检测平台的质控建设也是未来努力的方向,希望可以进一步提高分子检测结果的准确性和快速性,为临床精准治疗提供高效依据,从而不断提高患者的预后。”(完)